抓实调查研究“关键一招”，破题示范区建设“实施方案” ——北京市药监局开展临床急需药械进口及罕见病药品保障调研

　　2023年11月18日，国务院批复同意《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》（以下简称“示范区2.0方案”），明确“支持在京建立临床急需进口药械审批绿色通道”“支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用”。为坚决完成党中央、国务院赋予北京的重要任务，深刻把握好北京自身发展重大机遇，北京市药监局深入开展调查研究，全力推进“示范区2.0方案”配套政策研究制定。

　　临床急需药械进口、罕见病用药保障关乎人民群众的幸福感和获得感，医疗机构作为发起者和使用方最有发言权。1月11日，北京市药监局召开“临床急需进口药械和罕见病药品需求研讨会”，邀请北京协和医院、北京大学第一医院、北京儿童医院、北京天坛医院等7家在罕见病诊疗、国际诊疗等方面具有代表性的医疗机构，围绕建立临床急需药械进口绿色通道、罕见病药品保障机制开展深入讨论。会上，与会专家积极建言献策，提出了建立罕见病治疗临床急需品种白名单、研究制定统一的临床使用规范、优化非首次申请临床急需进口审批程序等意见建议。市药监局药品安全总监孟德胜高度肯定会议成效，同时指出，要充分认识“示范区2.0方案”出台的重要意义，认真研究医疗机构提出的意见建议，在风险可控的前提下，精心组织，大胆实践，积极争取国家相关部门政策支持，尽快形成工作方案。

　　

　　

　　在听取临床专家意见的基础上，为加快研究推动罕见病保障先行区建设，1月12日，北京市药监局王鑫副局长带队赴首都机场临空经济区管委会开展调研，详细了解罕见病药物进口通关现状及存在问题，并与首都机场临空经济区管委会、天竺海关以及相关药品经营企业代表开展座谈。座谈会上，首都机场临空经济区管委会、天竺海关以及企业代表分别介绍了北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区相关工作开展情况及初步规划，各方围绕示范区建设的基本思路、工作机制、各方责任以及后续安排等进行了深入探讨。首都机场临空经济区管委会副主任宋鹏表示，感谢市药监局对管委会的支持，管委会将积极探索、推动罕见病保障先行区建设，责无旁贷落实好相关工作。

　　

　　

　　王鑫副局长在总结时强调，面对百年未有之大变局，“示范区2.0方案”的出台为北京乃至全国的发展提供了重要历史机遇，大家要以时不我待的精神、只争朝夕的紧迫感，紧抓首都城市战略定位这个牛鼻子，立足“四个中心”功能建设、提高“四个服务”水平。王鑫副局长要求，一是抓好落实。各方要按照清单方式细化分解任务，进一步明确时间表、路线图，倒排工期，尽快推动各项任务落地实施。二是做好服务。坚持“人民至上、生命至上”，要深刻认识到此次工作是“四个服务”的具体体现，在制定方案中要以罕见病患者用药保障为核心，以服务医疗机构为主导，切实制定出具有北京特色和优势的实施方案。三是加强管理。要充分理解“由特定医疗机构指导药品使用”工作思路，罕见病药品要“进得来、管得住、用得好”，要落实医疗机构管理使用的主体责任，确保将此次国家给予北京的支持落实好、执行好。

　　通过上述调研，市药监局围绕我市临床急需药械进口和罕见病药品保障认真倾听各方声音，与有关单位统一认识、凝心聚力，畅通联络机制，进一步明确后续工作重点和方向。下一步，北京市药监局将积极协调相关单位，加快推进临床急需药械绿色通道建设，助力罕见病药品保障先行区落地，切实提升首都人民群众在临床用药保障方面的获得感和幸福感。

　　

原文链接：http://yjj.beijing.gov.cn/yjj/zwgk20/yjxw/436337388/index.html
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